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一种具有自我复制能力的多潜能细胞, 在一定条件下，可以分化成多种功能细胞。具有再生各种组织器官和人体的潜在功能，医学界称为“万用细胞”，“祖细胞”。
干细胞具有两种不同的分裂方式，一是对称分裂，另一种是不对称分裂。它可以根据周围环境的变化分裂为两个相同的分裂末期的功能细胞或者两个相同的干细胞，还可以分裂为一个干细胞及一个末期的功能细胞，所分化的后代细胞中始终有一部分能够保持祖细胞的所有特性，干细胞是个体发育和组织再生的基础。干细胞可以长时间处于休眠状态，也可以快速进行修复功能。举一个最容易理解的例子，肝移植供者切除3/4的肝脏，可以在两周内完全恢复成原样，但是恢复后就不再继续生长，这就是干细胞的功能。
在细胞分化过程中，大部分细胞失去了自我分化的功能，导致机体死亡。一类特殊的细胞能补偿机体内细胞的死亡，这类细胞就是干细胞。它们根据不同的发育途径，产生不同的分化细胞。因此干细胞是一类能进行自我更新，并能进行增殖的细胞群。干细胞将从本质上弥补自身组织缺陷与修复病变组织。它可以被机体局部损失后释放的趋化因子及细胞因子所吸引并高浓度的聚集到损伤部位周围（干细胞归巢现象），根据需要分化为机体所需要的各种细胞，起到细胞替代、修复损伤的目的，同时干细胞还可以释放各种营养因子，促进细胞的生长并激活机体内源性的修复机制。
分布在多种组织或器官的特异部位， 主要包括：脐带、胎盘、羊水、骨、骨髓、脂肪、脑、外周血，还存在于肌肉、皮肤、血管、嗅粘膜、视网膜、肝脏等等。
研究已经证实，成体干细胞具有多方向分化潜能，以间充质干细胞为例，可以在特定条件下分化为神经细胞、肝脏细胞、肾脏细胞、皮肤细胞、胰岛B细胞、脂肪细胞、心肌细胞、骨骼肌细胞等等，对人的生理功能具有广阔的修复能力。
成体干细胞已成功治愈七十余种血液相关疾病——其中一些此前被认为是致命的，包括白血病、镰刀形细胞贫血症、霍奇金淋巴瘤、范可尼贫血及重症联合免疫缺陷病。根据美国全国卫生研究所2134例成体干细胞临床观察统计，目前成体干细胞可以治疗的疾病包括血液系统疾病、神经系统疾病、糖尿病、肾脏疾病、骨关节疾病、肝脏疾病、下肢缺血性疾病、心脏病、皮肤疾病、自体免疫性疾病等等。
目前，干细胞研究完成了干细胞的临床前全套安全性实验，包括急性毒性试验，长期毒性试验，致瘤性试验致畸性试验，局部刺激试验，发热试验和免疫毒性试验，结果表明，干细胞临床应用是安全，无毒的。 在临床研究中，经过大量的临床病例研究表明，干细胞治疗除了极少数病人有轻微的发热、头痛外，无严重不良反应发生，表明其临床应用是安全的。
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